細胞和基因治療是當(dāng)今醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最受歡迎和最有前景的發(fā)展方向之一，細胞治療行業(yè)已成為各地區(qū)早期布局和規(guī)劃的重點領(lǐng)域。今年 2 月，廣東省科技廳等發(fā)布了《廣東省培育未來生命健康產(chǎn)業(yè)集群行動計劃》，提出要聚焦基因技術(shù)、細胞治療等五大領(lǐng)域重點項目；4 月，廣州南沙發(fā)布“生物醫(yī)藥九條”，第一條支持細胞和基因技術(shù)應(yīng)用，最高獎勵金額 1 億元，吸引眼球。一位資深業(yè)內(nèi)人士表示：“細胞治療行業(yè)已進入爆發(fā)前夕。”

2024 年 6 月 21 日，《南方日報》發(fā)表了一篇題為《千億細胞治療產(chǎn)業(yè)爆發(fā)前夜：冰與火之歌》的文章，摘錄如下：

如何搶占細胞治療產(chǎn)業(yè)高地？細胞治療背后的亂象又該如何規(guī)管？“大灣區(qū)生物醫(yī)藥探問未來”系列第二篇，探問細胞治療產(chǎn)業(yè)的“冰與火”。

01 進擊的南沙

如果說有誰能在未來的生命健康產(chǎn)業(yè)掀起巨浪，那么包括干細胞、免疫細胞、基因治療等在內(nèi)的廣泛細胞治療無疑是當(dāng)之無愧的槳手。

灼識咨詢的一份報告顯示，2023 年，中國細胞健康產(chǎn)業(yè)的市場規(guī)模為 142 億元，預(yù)計到 2032 年將達到 1745 億元。2023 年至 2032 年的復(fù)合年增長率為 32.1%。

千億級的產(chǎn)業(yè)賽道，誰能占得先機？廣東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)雄厚，居全國前列。2022 年，全省生物醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)集群實現(xiàn)營收 6455 億元。廣州、深圳已成為全省乃至全國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的重要增長極。

今年 2 月，《廣東省培育未來生命健康產(chǎn)業(yè)集群行動計劃》提出，要圍繞基因技術(shù)、細胞治療、AI+生物醫(yī)藥、合成生物、腦科學(xué)與類腦研究等五個方面，著力發(fā)展未來生命健康產(chǎn)業(yè)。其中提到，支持廣州在細胞、基因治療等領(lǐng)域布局，努力打造全球生物制藥創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地。

廣州南沙新區(qū)在細胞治療領(lǐng)域表現(xiàn)尤為積極。今年 4 月底，南沙出臺《廣州南沙加快推進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》，提出力爭到 2026 年，南沙生物醫(yī)藥企業(yè)集聚 1000 家以上，產(chǎn)業(yè)規(guī)模超過 500 億元，新增 100 萬平方米產(chǎn)業(yè)載體。

被稱為“生物醫(yī)藥九條”的《廣州南沙促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展扶持辦法》同步發(fā)布，第一條直接提到“細胞和基因技術(shù)應(yīng)用獎勵”，推動南沙在細胞和基因治療領(lǐng)域走在前列，提出最高獎勵 1 億元，刺激龍頭企業(yè)發(fā)展。

在此之前，國家三部委聯(lián)合發(fā)布的《關(guān)于支持廣州南沙放寬市場準入與加強監(jiān)管體制改革的意見》（以下簡稱《南沙意見》）明確提出，允許細胞和基因治療企業(yè)在衛(wèi)生部門注冊后，依托醫(yī)療機構(gòu)開展限制性細胞移植治療技術(shù)的臨床應(yīng)用，允許符合條件的香港、澳門企業(yè)利用國內(nèi)人類遺傳資源開展人類干細胞和基因診療以外的醫(yī)學(xué)研究。“生物醫(yī)學(xué)九條”標志著《南沙意見》的進一步落實。

“《南沙意見》發(fā)布后，我們收到了來自全國各地企業(yè)關(guān)于南沙相關(guān)政策的咨詢。目前，已有一批五六家公司新落地廣東醫(yī)谷，涉及免疫療法、干細胞等領(lǐng)域。”廣東醫(yī)谷執(zhí)行總裁謝嘉生對《南方日報》記者表示，南沙生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有著良好的政策環(huán)境和土壤。上述創(chuàng)新政策的不斷加碼，對中國細胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展起到了顯著的推動作用。".

廣東醫(yī)谷是南沙規(guī)劃的“一城三谷六園”產(chǎn)業(yè)布局之一。目前，南沙已集聚約 400 家生物制藥企業(yè)。“廣東醫(yī)谷目前有 25 家大大小小的細胞治療相關(guān)企業(yè)。這些細胞治療企業(yè)的集中度越來越高，也表明南沙政策得到了認可，未來協(xié)同效應(yīng)將不斷增強，推動行業(yè)進一步發(fā)展。”謝嘉生說。

02 細胞治療的競爭

放眼全球，細胞治療的臨床研究和技術(shù)進步如火如荼。

根據(jù) Citeline 數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計，截至 2024 年 4 月，已有 100 多種基因、細胞和 RNA 產(chǎn)品獲準在全球上市，其中 3700 多種產(chǎn)品處于臨床前或臨床（約 30%）開發(fā)階段。

盡管中國的細胞治療行業(yè)起步較晚，也受到了“魏則西事件”等影響，但目前已發(fā)展成為全球細胞治療研發(fā)熱情最高的地區(qū)。根據(jù)ClinicalTrials.gov網(wǎng)站上不完全統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，中國的細胞治療臨床試驗和申報產(chǎn)品數(shù)量位居世界第二，僅次于美國。

在免疫細胞領(lǐng)域，CAR-T 的發(fā)展是有目共睹的。自 2021 年中國首個嵌合抗原受體 T 細胞（CAR-T）治療藥物獲批上市以來，已有 5 種 CAR-T 產(chǎn)品在中國獲批上市，占全球同類產(chǎn)品的 50% 以上。

干細胞領(lǐng)域也在向前邁進。數(shù)據(jù)顯示，全國共有 84 項干細胞產(chǎn)品臨床試驗獲得批準，廣東省有 9 項獲得批準；國家干細胞研究人員發(fā)起的臨床研究共有 168 項，廣東省有 30 項。

“細胞治療產(chǎn)品到底是按技術(shù)走還是藥物走，目前路徑已經(jīng)明確。國家藥監(jiān)局也出臺了一系列政策指引。”中山大學(xué)的一位干細胞研究專家透露，臨床干細胞研究項目在中國已進入第三階段，預(yù)計今年年底將開始市場申請，主要針對移植物抗宿主病和骨關(guān)節(jié)炎等疾病。

“全世界都在等待第一個干細胞藥物的誕生。”多位干細胞領(lǐng)域?qū)＜抑赋觯谝粋€干細胞藥物的獲批將為產(chǎn)業(yè)發(fā)展樹立標桿，邁出具有里程碑意義的一步。這涉及到一系列創(chuàng)新的產(chǎn)品標準和評估方法。“干細胞治療的優(yōu)勢是靶點多，缺點也是靶點太多。傳統(tǒng)的藥物評估要求靶點明確、安全，但這一理論對干細胞治療產(chǎn)品的評估是一個制約。”

配套監(jiān)管措施也在逐步出臺。2017 年底，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，對細胞治療產(chǎn)品的研究進行了規(guī)范，并特別提到了細胞治療產(chǎn)品風(fēng)險控制問題。2023 年，國家藥監(jiān)局發(fā)布《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，進一步規(guī)范干細胞相關(guān)產(chǎn)品的臨床研究流程。值得一提的是，近日，國家藥監(jiān)局評審中心（CDE）在《中國食品藥品監(jiān)管》上發(fā)文，對我國先進治療藥物的范圍和分類進行了探索，細胞和基因治療產(chǎn)品有望被列入先進治療藥物名單。

03 灰色地帶如何規(guī)范

先進的細胞治療研究為癌癥、遺傳病、罕見病等疑難疾病的治療帶來了新的希望。其中，干細胞研究處于前沿，等待著向前邁出一步。

但在公眾眼中，“干細胞”這三個詞感覺很復(fù)雜。長期以來，生物制藥前沿的干細胞研究一直被用作非法牟利的工具——“南京 67 名老人注射‘干細胞針’被騙 460 多萬”、“山東濟南破獲一起以免費注射干細胞為借口的網(wǎng)絡(luò)傳銷案，涉案金額過億元”等商業(yè)爭議不時見諸報端。

隨著干細胞研究的日益普及，“注射干細胞”已成為企業(yè)家和其他群體中流行的養(yǎng)生方式。

一位業(yè)內(nèi)退休教授在談到接受干細胞注射時直言不諱地說：“他們都說它有效，我也準備試一試。”。抽血幾十毫升準備，每個療程 2-3 針，花費 10 萬元。“干細胞療法”尚未成熟，甚至愈演愈烈。“如果嫌貴，異體干細胞更加便宜，3萬-5萬元一個療程，但根植時間會更短，需要額外注射。”這位教授說，還有美容和抗衰老干細胞注射，一個療程可以達到 38 萬元。

行業(yè)資深人士李衛(wèi)國（化名）跟隨細胞治療行業(yè)多年，瞄準行業(yè)后期的商業(yè)市場潛力。他告訴記者，在“魏則西事件”發(fā)生之前，大多數(shù)一線醫(yī)院都可以接受 2 萬至 3 萬元的干細胞和免疫細胞注射。“魏則西事件”后，只有少數(shù)私立醫(yī)院繼續(xù)運營。但現(xiàn)在，“接受干細胞注射”幾乎已經(jīng)成為公開的行為，據(jù)他所知，甚至有多家三級醫(yī)院通過臨床研究進行這一收費項目，費用標準在五六萬至十幾萬不等。

業(yè)內(nèi)人士表示，目前，愿意自費注射的人通常是慢性病患者、老年人和大病后需要康復(fù)的人。

干細胞療法的過度和過早商業(yè)化是嚴格追求藥物開發(fā)的公司面臨的另一個挑戰(zhàn)。隨著細胞治療行業(yè)的爆發(fā)，有必要在開拓創(chuàng)新和徹底監(jiān)管之間找到平衡。

“細胞和基因治療企業(yè)是非常創(chuàng)新的企業(yè)，他們的技術(shù)往往超越了法律法規(guī)的完善程度，需要創(chuàng)新的政策加持。南沙在這方面極具優(yōu)勢。”謝嘉生指出，目前，南沙的細胞治療產(chǎn)業(yè)集群已初步建成，涵蓋從基因治療到免疫治療，包括 CAR-T、NK、CAR-NK 等，以及干細胞研究和治療，如間充質(zhì)干細胞、臍血干細胞等。

南沙區(qū)政府也大力支持細胞和基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。在今年 4 月 29 日召開的南沙新區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展推進會上，細胞和基因治療被明確列為南沙區(qū)未來生物發(fā)展最重要的子領(lǐng)域之一。“目前南沙區(qū)的基因和細胞治療的產(chǎn)業(yè)，覆蓋面很廣，幾乎涵蓋了細胞和基因治療的所有的細分領(lǐng)域。同時產(chǎn)業(yè)鏈的上下游集聚基本完成，這是南沙區(qū)的產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢。未來，還需要繼續(xù)把國家三部委的細胞治療政策進一步完善，盡快出臺可以執(zhí)行的實施細則，同時也要加強構(gòu)建產(chǎn)業(yè)基金和臨床應(yīng)用的醫(yī)療機構(gòu)資源，完善公共服務(wù)平臺。有了這些支持，南沙區(qū)的細胞治療產(chǎn)業(yè)一定能成為我們?nèi)蚣毎委煯a(chǎn)業(yè)的翹楚，到時候就能夠真正實現(xiàn)‘中國細胞治療看南沙’。”謝嘉生強調(diào)。

現(xiàn)在開出的花朵，可能是十年前埋下的種子。業(yè)內(nèi)人士指出，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展需要足夠的時間積累。如果我們不提前計劃，繼續(xù)努力，我們只會落后于其他人。“與長三角地區(qū)相比，大灣區(qū)的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)亟須迎頭趕上，小分子藥物我們沒有優(yōu)勢，大分子藥物領(lǐng)域也尚未處于領(lǐng)先地位，細胞治療產(chǎn)業(yè)是抓住未來的關(guān)鍵賽道。”

廣東干細胞領(lǐng)域?qū)＜抑赋觯诎l(fā)展細胞治療產(chǎn)業(yè)方面，南沙具有區(qū)位優(yōu)勢和醫(yī)療資源優(yōu)勢。據(jù)悉，南沙現(xiàn)有中山大學(xué)第一附屬醫(yī)院（南沙）、廣東省中醫(yī)院南沙醫(yī)院等 6 家三級醫(yī)院，是大灣區(qū)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源最集中的地區(qū)之一。

產(chǎn)業(yè)的發(fā)展離不開政策的可持續(xù)性和人才的集聚。“眼下正值生物醫(yī)藥寒冬，卻也是人才流動的窗口，廣東應(yīng)該抓住時機，為生物醫(yī)藥和細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展聚攏人才，包括生產(chǎn)、研究、新藥報批等各個領(lǐng)域的高端人才。”

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