2026年5月11日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）正式發(fā)布《間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，面向社會(huì)公開征求意見，截止日期為發(fā)布之日起一個(gè)月。這是我國首個(gè)專門針對(duì)間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）產(chǎn)品的藥學(xué)技術(shù)指導(dǎo)原則，標(biāo)志著我國細(xì)胞治療產(chǎn)品的監(jiān)管體系正朝著更加科學(xué)、精細(xì)化的方向邁進(jìn)。

一、指導(dǎo)原則出臺(tái)的背景與核心意義

間充質(zhì)干細(xì)胞因其具有自我更新、多向分化潛能以及免疫調(diào)節(jié)和組織修復(fù)等功能，在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大潛力。然而，MSC產(chǎn)品也面臨來源多樣、異質(zhì)性強(qiáng)、生產(chǎn)工藝復(fù)雜、質(zhì)量屬性波動(dòng)大等固有挑戰(zhàn)，給標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)和質(zhì)量控制帶來困難。

此次CDE發(fā)布的指導(dǎo)原則，正是為了回應(yīng)業(yè)界的迫切需求，旨在為MSC產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)、質(zhì)量研究和上市后變更提供統(tǒng)一、科學(xué)的技術(shù)規(guī)范。其核心意義在于，推動(dòng)行業(yè)評(píng)價(jià)邏輯從過去相對(duì)粗放的“細(xì)胞符合基本表型特征”，轉(zhuǎn)向真正意義上的“產(chǎn)品定義清晰、功能標(biāo)簽明確、工藝過程可控、批次質(zhì)量穩(wěn)定”。

二、指導(dǎo)原則的核心內(nèi)容要點(diǎn)

明確產(chǎn)品定義與適用范圍：指導(dǎo)原則沿用“間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）”這一行業(yè)慣用名稱，同時(shí)認(rèn)可國際通用的“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC）”功能性術(shù)語。它主要適用于異體MSC產(chǎn)品（包括從人體組織分離擴(kuò)增、從多能干細(xì)胞誘導(dǎo)分化、以及經(jīng)基因修飾的功能增強(qiáng)型MSC），自體MSC產(chǎn)品及MSC來源的細(xì)胞外囊泡等可酌情參考。

引入“功能標(biāo)簽”核心概念：文件特別強(qiáng)調(diào)了“功能標(biāo)簽”的重要性，即反映產(chǎn)品療效的可定量功能性指標(biāo)集合（如免疫調(diào)節(jié)型MSC的T細(xì)胞抑制率）。這要求企業(yè)不僅關(guān)注細(xì)胞的基本表型，更要深入理解并證明產(chǎn)品的核心治療功能。

構(gòu)建全生命周期質(zhì)量管理體系：指導(dǎo)原則覆蓋了從生產(chǎn)用物料（如供者篩查、組織來源控制）、生產(chǎn)工藝（批次定義、工藝驗(yàn)證、細(xì)胞庫檢定）、到質(zhì)量研究與穩(wěn)定性考察的全鏈條技術(shù)要求。同時(shí)，單列章節(jié)對(duì)產(chǎn)品全生命周期中的關(guān)鍵變更（如原材料、場(chǎng)地、工藝、細(xì)胞庫變更）提出了分級(jí)、分類的技術(shù)評(píng)價(jià)考慮，旨在建立動(dòng)態(tài)、可持續(xù)的質(zhì)量管理體系。

強(qiáng)調(diào)前瞻性技術(shù)與溝通：鼓勵(lì)采用單細(xì)胞測(cè)序、多組學(xué)等新技術(shù)來深入表征細(xì)胞功能亞群，并強(qiáng)調(diào)了在研發(fā)過程中與監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行早期溝通交流的重要性。

三、行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)與展望

在全球范圍內(nèi)，間充質(zhì)干細(xì)胞賽道正進(jìn)入加速發(fā)展期。數(shù)據(jù)顯示，全球MSC相關(guān)市場(chǎng)規(guī)模持續(xù)增長(zhǎng)，年復(fù)合增長(zhǎng)率保持在兩位數(shù)。截至近期，全球針對(duì)MSC的臨床試驗(yàn)已超過1600項(xiàng)，覆蓋神經(jīng)退行性疾病、自身免疫疾病、組織修復(fù)等多個(gè)領(lǐng)域，行業(yè)發(fā)展前景廣闊。

此次CDE指導(dǎo)原則的發(fā)布，為正處于從基礎(chǔ)研究向規(guī)?；虡I(yè)應(yīng)用過渡關(guān)鍵階段的國內(nèi)MSC行業(yè)提供了清晰的“路標(biāo)”。它意味著未來MSC產(chǎn)品的核心競(jìng)爭(zhēng)力，將不只在于細(xì)胞來源或適應(yīng)癥故事，更在于對(duì)產(chǎn)品功能的深刻理解、穩(wěn)定的生產(chǎn)工藝控制、卓越的批間一致性以及全生命周期的質(zhì)量管理能力。

結(jié)語

《間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》的發(fā)布，是我國細(xì)胞治療領(lǐng)域監(jiān)管科學(xué)化、規(guī)范化進(jìn)程中的重要一步。它不僅為研發(fā)企業(yè)指明了技術(shù)攻關(guān)和質(zhì)量控制的方向，也有助于提升整個(gè)行業(yè)的產(chǎn)品質(zhì)量水平和國際競(jìng)爭(zhēng)力，最終讓更安全、有效的創(chuàng)新細(xì)胞療法惠及廣大患者。

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