2026年5月21日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示信息顯示，江蘇睿源生物技術(shù)有限公司自主研發(fā)的1類創(chuàng)新生物制品“RY_SW01細(xì)胞注射液”（受理號(hào)：CXSS2600086）的附條件上市申請(qǐng)已正式獲得受理。此次申請(qǐng)針對(duì)的適應(yīng)癥為系統(tǒng)性硬化癥，這標(biāo)志著國(guó)內(nèi)干細(xì)胞藥物研發(fā)在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域取得又一重要進(jìn)展。

新藥速遞：國(guó)內(nèi)第二款干細(xì)胞藥物 

“RY_SW01細(xì)胞注射液”是一種人源臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞制劑。若最終獲批，它將成為繼鉑生卓越的“艾米邁托賽”之后，國(guó)內(nèi)第二款申請(qǐng)附條件上市的干細(xì)胞產(chǎn)品。

該藥物的研發(fā)歷程清晰：于2023年5月31日獲得臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）受理，同年8月23日獲批開(kāi)展臨床試驗(yàn)，并于2025年7月8日被CDE納入突破性治療品種，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲此認(rèn)定的間充質(zhì)干細(xì)胞藥物。此次上市申請(qǐng)于2026年5月21日獲受理，意味著其正式進(jìn)入審評(píng)審批的最后沖刺階段。

疾病科普：什么是系統(tǒng)性硬化癥？ 

系統(tǒng)性硬化癥（SSc），俗稱“硬皮病”，是一種以皮膚和內(nèi)臟器官纖維化為特征的慢性自身免疫性疾病。患者主要表現(xiàn)為皮膚增厚、變硬，并可累及肺、心、腎、消化道等多個(gè)重要器官，嚴(yán)重威脅生存質(zhì)量與生命安全。該病于2018年5月被列入《中國(guó)第一批罕見(jiàn)病目錄》。

目前，臨床上對(duì)于已發(fā)生內(nèi)臟纖維化的患者缺乏有效的逆轉(zhuǎn)手段，傳統(tǒng)免疫抑制劑療法存在感染、骨髓抑制等風(fēng)險(xiǎn)，且無(wú)法從根本上阻斷疾病進(jìn)程。因此，患者亟需全新的治療選擇。

療法原理：干細(xì)胞如何發(fā)揮作用？

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）具有獨(dú)特的免疫調(diào)節(jié)和抗纖維化雙重功能。與傳統(tǒng)的免疫抑制劑不同，它能夠通過(guò)多條通路重塑患者的免疫平衡，糾正免疫失調(diào)，同時(shí)分泌特定的細(xì)胞因子來(lái)抑制膠原沉積、促進(jìn)組織修復(fù)，從而從病理核心環(huán)節(jié)干預(yù)疾病進(jìn)展。這種作用機(jī)制有望為患者帶來(lái)更根本性的治療獲益，并避免長(zhǎng)期使用免疫抑制劑帶來(lái)的不良反應(yīng)。

臨床價(jià)值與產(chǎn)業(yè)意義

現(xiàn)有的臨床研究數(shù)據(jù)顯示，“RY_SW01細(xì)胞注射液”在系統(tǒng)性硬化癥患者中展現(xiàn)出顯著的臨床獲益和良好的安全性。例如，在一項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)中，接受治療的患者皮膚硬度評(píng)分（mRSS）和肺功能指標(biāo)均得到顯著改善。

此次上市申請(qǐng)獲受理，不僅是單個(gè)藥物的里程碑，更具有深遠(yuǎn)的產(chǎn)業(yè)意義。它意味著國(guó)內(nèi)干細(xì)胞藥物的審評(píng)通道已從“破冰”走向“常態(tài)化”，監(jiān)管路徑日益清晰，標(biāo)志著整個(gè)產(chǎn)業(yè)正從“零星突破”邁向“集群爆發(fā)”的新階段。這為更多難治性罕見(jiàn)病和重大疾病的細(xì)胞治療創(chuàng)新帶來(lái)了信心與希望。

本文信息綜合自國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示及行業(yè)公開(kāi)報(bào)道，旨在進(jìn)行科普交流。干細(xì)胞治療仍處于快速發(fā)展階段，具體診療方案請(qǐng)務(wù)必遵從專業(yè)醫(yī)生的指導(dǎo)。

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