2025年7月31日，湖南省第十四屆人大常委會第十七次會議表決通過 《湖南省細胞和基因產(chǎn)業(yè)促進條例》（下稱《條例》），將于10月1日正式施行。作為全國首個省級細胞與基因產(chǎn)業(yè)專項法規(guī)，其核心突破在于為危重患者開辟了一條合法的“拓展性使用”通道——允許未參與臨床試驗的危重患者，使用尚處于試驗階段的細胞與基因治療產(chǎn)品。這一制度設計不僅改寫了個體生命的救治軌跡，更標志著我國在平衡醫(yī)療創(chuàng)新與患者需求上邁出關鍵一步。

一、立法核心突破：為“無藥可醫(yī)”者打開生命通道

《條例》第十六條明確規(guī)定：

對正在開展臨床試驗、用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細胞和基因產(chǎn)品，經(jīng)醫(yī)學評估可能獲益且符合倫理原則的，經(jīng)審查和知情同意后，可在臨床試驗醫(yī)療機構內(nèi)通過拓展性使用或拓展性臨床試驗，惠及其他病情相同的患者。

這一條款的三大價值點：

1. 適用人群精準定位：針對如晚期癌癥、嚴重心衰、肝衰竭、ALS（漸凍癥）等缺乏有效治療手段的危重疾病患者，為其提供“最后一搏”的合法路徑。

2. “階段性成果”優(yōu)先原則：對已取得積極進展的產(chǎn)品（如CAR-T、干細胞療法等），優(yōu)先開放拓展性使用，大幅縮短前沿療法落地周期。

3. 患者權益剛性保障： 

• 雙確認知情同意：要求以通俗語言告知風險，未成年人需監(jiān)護人書面同意；

• 無條件退出權：患者可隨時要求終止治療；

• 損害救濟兜底：研究機構或申辦方須承擔治療費用及經(jīng)濟補償。

案例印證：2021年，湖南省腫瘤醫(yī)院開出省內(nèi)首張CAR-T療法處方，一位72歲彌漫大B細胞淋巴瘤患者接受治療后實現(xiàn)腫瘤完全緩解，成為湖南首例受益者。此類療法雖療效顯著，但傳統(tǒng)流程需經(jīng)歷漫長臨床試驗，而《條例》實施后，同類危重患者將無需被動等待。

二、產(chǎn)業(yè)生態(tài)重構：從“堵點破解”到全鏈條賦能

湖南此次立法不僅聚焦患者救治，更通過制度創(chuàng)新掃清產(chǎn)業(yè)發(fā)展障礙：

1. 破解臨床研究動力不足

• 病床考核松綁：臨床研究用病床經(jīng)認定后，不納入平均住院日、床位周轉(zhuǎn)率等考核指標，釋放醫(yī)療機構參與動力。

• 倫理審查提效：建立多中心倫理審查協(xié)作機制，探索審查結(jié)果互認，避免重復審查（審查時限壓縮至30日內(nèi)）。

2. 打通細胞采集合法路徑

明確規(guī)定：企業(yè)、科研機構需通過損傷性手段（如采血、活檢）獲取細胞時，必須委托具備資質(zhì)的醫(yī)療機構進行，并建立全流程追溯系統(tǒng)，從源頭解決“采集合規(guī)性”難題。

3. 金融與政策協(xié)同發(fā)力

• 政府基金重點支持：對取得臨床試驗批件的項目予以傾斜；

• 保險產(chǎn)品創(chuàng)新：鼓勵開發(fā)臨床研究責任險、產(chǎn)品責任險；

• 審評審批加速：省級藥監(jiān)部門提前介入，指導企業(yè)申請國家“突破性藥物”加快上市。

產(chǎn)業(yè)基礎支撐：湖南生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)2024年營收突破3300億元，培育出源品干細胞（新冠期間提供全國10%危重癥治療支持）。

三、全國意義：為細胞治療“中國方案”提供范本

湖南立法在國家政策框架下實現(xiàn)三大突破性探索：

1. 銜接國家戰(zhàn)略，填補制度空白

• 呼應2025年國家發(fā)改委《關于推動未來產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的實施意見》中“加快細胞和基因技術產(chǎn)業(yè)化”要求；

• 與國家《體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用管理辦法》形成互補，首創(chuàng)省級層面“拓展性使用”實施細則。

2. 形成區(qū)域立法協(xié)同效應

• 此前深圳（2022年）、天津（2023年）已出臺類似條例，但湖南在倫理審查互認、患者救濟機制、金融支持力度上更為系統(tǒng)化；

• 為上海、北京等生物醫(yī)藥高地提供“風險可控、創(chuàng)新優(yōu)先”的立法參考。

3. 推動治療領域擴展與技術普惠

• 趨勢延伸：細胞治療正從腫瘤向自身免疫疾病快速拓展。如浙江大學醫(yī)學院兒童醫(yī)院2024年開展CAR-T治療兒童紅斑狼瘡，20例患兒停用激素后癥狀顯著改善；

成本優(yōu)化：“貨架型”CAR-NK技術（如浙大二院研究項目）推動標準化生產(chǎn)，未來有望降低療法價格。

四、挑戰(zhàn)與展望：細則落地決定政策紅利釋放

盡管《條例》開創(chuàng)先河，但配套細則亟待明確：

1. “嚴重危及生命”的臨床界定標準；

2. “階段性成果”的科學評價體系；

3. 倫理協(xié)作機制的操作流程。

行業(yè)預判：隨著10月1日法規(guī)實施，湖南有望吸引全國細胞治療企業(yè)、臨床機構集聚，形成“政策-技術-資本”三角循環(huán)，助推中國在基因細胞治療全球競爭中搶占制高點。

結(jié)語

湖南以立法破冰之舉，在生命倫理與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的平衡木上踏出關鍵一步。當制度壁壘被轉(zhuǎn)化為發(fā)展動能，中國細胞治療產(chǎn)業(yè)的“黃金時代”已不再遙遠——讓前沿科技穿透審批高墻，直達每一個亟待拯救的生命，這才是立法最本真的溫度。

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